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权威解读自存脐带血究竟有没有用?

[提要]全球脐血库和脐带血移植现状 脐带血移植自1988年的第一例发展至今已经经历了20多年,全世界以脐带血来源的干细胞进行移植的临床案例逐年增加,最新数据显示,截止至2013年全世界范围内脐带血移植的治疗案例已经累计达到40000例以上。 自上世纪90年代全球第一...


 
全球脐血库和脐带血移植现状


 
    脐带血移植自1988年的第一例发展至今已经经历了20多年,全世界以脐带血来源的干细胞进行移植的临床案例逐年增加,最新数据显示,截止至2013年全世界范围内脐带血移植的治疗案例已经累计达到40000例以上。
    自上世纪90年代全球第一家脐血库成立以来,世界范围内已建立脐血库近300家,脐带血储存量已经达到372万份,其中家庭库存量为307万份,公共库65万份。在美国,33家家庭库保存了115万份脐带血,30家公共库脐带血储存量为21万。在我国,自2002年第一家脐血库成立至今,家庭库脐带血自体储存量约为57万份,公共库脐带血捐献量有7.5万份。
    美国脐带血应用超过6000例,并每年以1200例的速度增长。在大家的邻国日本,脐带血移植数量已超过10000例。日本的脐带血移植治疗发展速度惊人,全国50%以上的造血干细胞移植为脐带血移植。脐带血移植的数量几乎等同于骨髓移植的数量,其中成人脐带血移植的成功率高于无血缘骨髓移植。
    而在我国,根据全国正规合法的七家脐血库发布的数据统计,我国脐带血临床移植数量约在3000例左右。从应用数据来看,每年的临床应用保持明显上升趋势。
近几年,美国、日本脐带血每年移植量均超过1000例


 
欧美成人脐带血移植量超过儿童


 
    据国家卫计委的统计数据,我国有500万血液病患者正在等待造血干细胞的移植,且每年以4万的数字在增长,其中一半是儿童,每年仅有约0.03%的患者能有幸得到造血干细胞的治疗。这一残酷的事实说明,每一份脐带血,无论捐献还是自存,都可以缓解上述严峻的形势,都是患者重生的希翼。
    在美国,已有27个州(涵盖81%新生儿)通过政府《脐带血教育法案》,要求医生须向准父母说明脐带血的作用以及“自存”或“捐献”的选择,医生有义务学习和宣导脐带血的用途和临床价值。另外,在政府卫生部门的官方网站中须向公众说明脐带血的相关信息。相比之下,我国在告知准父母脐带血的重要作用方面做得有所欠缺,部分没有开展过脐带血移植手术的医生,在没有了解和深入研究脐带血的前提下盲目否定,更有甚者在完全不懂的情况下扮演所谓的“专家”造谣惑众。同样是医者,对待前沿医学科技的不同态度,表明了不同的医者对待新事物的谦卑学习态度和盲目抵制自大的区别,所以提高社会公众对脐带血的了解和科普认知迫在眉睫。鉴于此,国内造血干细胞移植专家呼吁要正确看待“脐带血”在医学界的重要价值和地位。
脐血移植临床应用适应症如下:
    脐血移植已经成功地应用于治疗许多良性、恶性疾病,其中包括:急性白血病、骨髓异常增生综合征、免疫缺陷紊乱、先天性代谢紊乱、恶性淋巴瘤等,就目前而言,脐带血移植所能治疗的疾病与其他造血干细胞移植是基本相同的,脐血干细胞以其独特的生物学特性、资源优势及广泛的移植适应症等优势弥补了骨髓及外周血干细胞移植的某些不足。
    原卫生部颁发的《脐带血造血干细胞治疗技术管理规范(试行)》中规定,脐带血造血干细胞治疗技术适应证包括:遗传性及先天性疾病(骨髓衰竭、血红蛋白病、重症免疫缺陷病、代谢性疾病);获得性恶性疾病(急性白血病、慢性白血病、骨髓增生异常综合征、多发性骨髓瘤、恶性淋巴瘤及其他某些恶性肿瘤);获得性非恶性疾病(重症再生障碍性贫血、重症放射病)。
关于脐带血的争论至今是众说纷纭,下面听听专家是怎么说:
我国著名造血干细胞移植专家、中国工程院院士陆道培
    作为医生,我不反对自体存储脐血。在治疗时,如果临床有病人自体存储脐血,我一定会选择利用其进行治疗。因为自体脐血的基因和患者完全吻合,不会出现移植后的移植物抗宿主反应和排斥现象。”他表示,从医学的角度,保存脐血是有价值的,家庭可以根据自身的经济条件决定是否保存。作为医生,陆院士希翼将来有更多病人在需要时能用上自体脐血。
中国医学科学院、中国协和医科大学血液学研究所邱录贵教授
    首先大家要肯定,脐带血肯定是有用的,不管是自己的也好,还是给别人用,都是有用的!目前,脐带血造血干细胞应用领域已经很成熟了,除了众所周知的白血病、淋巴瘤、再生障碍性贫血等疾病外,目前已扩展到脑瘫、截瘫、帕金森综合症、血管性疾病、风湿免疫系统疾病等多项疾病,前景应用非常广泛。
北京大学血液病研究所副所长、血液病专家刘开彦教授
    脐带血移植的特点是配型不完全相合的人也可以用。脐带血作为造血干细胞的重要来源,最初主要用于治疗儿童和成人的血液系统恶性疾病,比如白血病、淋巴瘤等,其疗效已经得到公认。随着医学研究的进展,使用脐带血的领域也越来越多,现在使用脐带血治疗糖尿病、新生儿脑瘫、心血管疾病等相关的临床研究也正在进行。因此,脐带血库可以储存脐带血干细胞,同时也可以提供干细胞供临床使用,具有非常重要的社会意义。
军事医学科学院、输血医学研究所所长裴雪涛 
    现在可以肯定的说,脐带血造血干细胞肯定是有应用价值的,随着研究的进一步深入,应该说它的价值也会越来越多的被大家所认识。对于今后或者对于现在的这个疑问(是否该为孩子储存脐带血),我个人觉得,如果经济情况允许的情况下,保存自己的脐带血造血干细胞,不仅仅对个体来说是一个储备或者是一个保障,同样对于有血缘关系的亲属,或是以后用于公共库捐赠,都是有很好的应用前景及价值!
清华大学生命科学系教授黎耀基 
    脐带血移植在不久的将来或可取代骨髓,成为治疗血癌或其他危疾的新方向,采用传统骨髓移植,通常需要约两个月或以上作配对,捐赠者需接受麻醉手术,或会感到短暂不适及痛楚,捐赠者亦可能随时退出;如采用脐带血移植,配对时间大幅减少至数天,合适的脐带血可由血库中随时提取使用,不需对捐赠者进行手术。在紧急情况下,合适的脐带血更可少于24小时送往移植中心,争取手术时间,令更多患者受惠。脐带血捐赠者中潜伏的病毒感染的机会少于1%,排斥反应亦较骨髓移植小,可增加手术的成功机会。近年脐带血干细胞的医学应用发展一日千里,使用脐带血移植的个案不断上升。过去10年,利用脐带血作移植的个案增加了10多倍,数字直迫骨髓移植个案,这不单为医学研究拓展了新领域,亦为不少患有危疾的病人带来一线生机。
中科院院士、香港中文大学讲座教授孔祥复
    脐带血在医学界的发展潜能无限,脐带血中的造血干细胞除可用以治疗多种血液系统疾病和免疫系统疾病外,对于治疗脑瘫、脑中风、小儿自闭症,视神经萎缩、糖尿病、共济失调等的疾病也有显著效果,为患者带来治疗的新希翼。随着研究和科学技术的不断发展,相信干细胞应用于体外复制人体器官之期不远,届时可造福更多病人。
上海长宁区中心医院血液中心、中华医学会上海血液分会委员孙致信
   “自体造血干细胞移植(AHSCT)不受供者来源的限制,患者年龄可适当放宽且疗效肯定,目前已成为治疗难治性恶性淋巴瘤(ML)的主要方法。”
山东省千佛山医院血液病科主任医师黄宁教授
    如果财力能达到,建议每个人都自存一份脐带血,这种“生命保险”是什么东西都无法替代的。脐带血中含有大量的造血干细胞,主要用来救治白血病、再生障碍性贫血、股骨头坏死、免疫缺陷、代谢性疾病等难治之症,手术成功率高,排斥反应很小。脐带血造血干细胞移植,尤其在治疗重型再生障碍性贫血上,可以说功不可没。
卫计委资讯发言人毛群安
    脐带血库的主办单位,应该本着实事求是的原则、严格履行告知义务,敬重公众的知情权和选择权,科学宣传脐带血的作用,客观先容自体存储脐带血的价值!
英国慈善机构安东尼诺兰信托首席实行官亨利•布兰德
    脐带血移植术的潜力非常“巨大”,脐带血是一座未被开发的“宝矿”,在治疗白血病以及再生医学等方面均有广泛的用途。
脐带血“不靠谱传言”大解读
    近年来,当脐带血成为公众的热议话题时,也不可避免地深陷传言的困扰。面对这些不靠谱的传言,务必仔细审察,不要“中招”。
    传言一:目前脐带血造血干细胞只适用于10岁以下儿童的需要,因为脐带血的数量有限,每一个产妇的脐带血大概也就是50-80毫升,根本不足以用于成人的治疗。
    解读:单份脐带血造血干细胞可以用于治疗多少体重的患者,根据非血缘还是自体移植、治疗疾病的种类及脐带血细胞数而定。只要细胞数量足够,同样可以用于大体重的患者。
通常概念,非血缘移植因为涉及排斥反应会消耗较多的细胞数,因此移植是需要植入较大数量的细胞数;而自体移植不发生排斥反应,较少的细胞数即可植入。冻存的细胞数越多,可应对的公斤体重越大。
    案例:杨钰鑫,男,15岁,体重75kg,山东聊城人,2014年3月被诊断出患有急性髓系白血病,后来到山东省千佛山医院接受治疗。医生建议使用脐带血进行移植,山东省脐血库为其在公共库找到一份合适的脐带血(4个位点相合,有核细胞数为17.22×108),该份脐带血于2001年12月20日入库。2014年11月11日,杨钰鑫在山东省千佛山医院接受单份脐带血移植,12月3日,杨钰鑫身体各项指标就已恢复正常,顺利出仓。目前已出院,情况稳定。
    传言二:自存脐带血不能用于治疗自己白血病,目前尚无成功案例。
    解读:白血病的发病原因有先天性和后天性两种,如患者半岁至1岁间发病,临床医生会考虑先天遗传因素导致,而自体脐带血不能纠正自身基因缺陷,不能用于先天性白血病的治疗;后天因素导致的白血病,如化学物质(装修材料中的有害物质)、放射线、病毒感染等,因自体脐带血不存在基因缺陷,则完全可以使用自体脐带血移植进行治疗。在对白血病发病机制的研究中表明,其发病原因多与后天因素有关,英国医学杂志《柳叶刀》(The Lancet)1997年Greaves发表《急性白血病的病因》一文,提到急性白血病的发病原因中,仅有5%与遗传因素有关;人民卫生出版社第13版的《实用内科学》在白血病的发病机制中说明,对大多数白血病而言,不是遗传性疾病。
    案例:从临床治疗实例看,美国《儿科学》(Pediatrics)杂志在2007年发表了美国伊利诺伊州“Advocate Hope儿童医院及基督医疗中心”Ammar Hayani 博士的治疗报告,Hayani博士为一位3岁的急性淋巴细胞白血病患者进行自身脐带血移植,成功恢复造血功能。
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